Η επανάσταση της γονιδιακής επεξεργασίας μεταπηδά από το εργαστήριο στην αγορά
Το πρώτο φάρμακο στον κόσμο που χρησιμοποιεί την τεχνολογία Crispr, μια βραβευμένη με Νόμπελ ανακάλυψη που υπόσχεται ένα ισχυρό νέο εργαλείο για την τροποποίηση γονιδίων για τη θεραπεία ασθενειών, ενέκρινε η FDA (αμερικανικός ΕΟΦ).
Η νέα θεραπεία, που ονομάζεται Casgevy και αναπτύχθηκε από τη Vertex Pharmaceuticals και την CRISPR Therapeutics, εγκρίθηκε την Παρασκευή για τη θεραπεία ατόμων που πάσχουν από τη δρεπανοκυτταρική νόσο.
Η απόφαση ορόσημο της Υπηρεσίας Τροφίμων και Φαρμάκων προαναγγέλλει ένα ισχυρό νέο είδος φαρμάκου, που απενεργοποιεί ή αντικαθιστά τα γονίδια για να αντιμετωπίσει καταστάσεις που μπερδεύουν εδώ και καιρό γιατρούς και ερευνητές.
Αρκετές εταιρείες αναπτύσσουν θεραπείες με βάση το Crispr για ασθένειες όπως οι καρδιακές παθήσεις, ο καρκίνος και οι σπάνιες γενετικές διαταραχές.
Οι τεχνικές γονιδιακής επεξεργασίας επόμενης γενιάς υπόσχονται να διευκολύνουν τη χορήγηση των θεραπειών με λιγότερες παρενέργειες.
Πώς λειτουργεί το Casgevy για δρεπανοκυτταρικούς ασθενείς
Η δρεπανοκυτταρική νόσος εμφανίζεται όταν ένα άτομο κληρονομεί δύο ανώμαλα αντίγραφα του γονιδίου της αιμοσφαιρίνης, ένα από κάθε γονέα.
Αυτό το γονίδιο εμφανίζεται στο 11ο χρωμόσωμα.
Υπάρχουν αρκετοί υποτύποι, ανάλογα με την ακριβή μετάλλαξη σε κάθε γονίδιο αιμοσφαιρίνης.
Το Casgevy αναζητά ένα διαφορετικό γονίδιο που, όταν απενεργοποιηθεί, επιτρέπει την παραγωγή μιας μορφής αιμοσφαιρίνης που παράγεται όταν τα μωρά βρίσκονται στη μήτρα και παρέχει ένα λειτουργικό υποκατάστατο για την κακή αιμοσφαιρίνη ενηλίκων που προκαλείται από τη δρεπανοκυτταρική αναιμία.
Η έγκριση της θεραπείας «υπόσχεται γενετικές θεραπείες που επιδιώκουν να θεραπεύσουν την ασθένεια στην πηγή κάνοντας μια στοχευμένη αλλαγή στο DNA ενός ατόμου», δήλωσε η Jennifer Doudna, η οποία μοιράστηκε το βραβείο Νόμπελ το 2020 για το έργο της που βοήθησε στην ανακάλυψη του Crispr.
«Σχεδόν αλλάζει τον τρόπο που ορίζουμε ένα φάρμακο».
Το Casgevy είναι ένα πρώτο βήμα για την παροχή θεραπειών με βάση το Crispr στους ασθενείς.
Σε αντίθεση με τα φάρμακα Crispr που βρίσκονται υπό ανάπτυξη, επεξεργάζεται γονιδιακά τα κύτταρα ενός ασθενούς σε ένα εργαστήριο και όχι μέσα στο σώμα του ασθενούς.
Η επεξεργασία κυττάρων εκτός του σώματος βοηθά να διασφαλιστεί ότι η θεραπεία δεν θα κάνει κατά λάθος αλλαγές σε άλλα γονίδια που δεν εμπλέκονται στη νόσο.
Αλλά είναι πιο δύσκολο για τους ασθενείς, συμπεριλαμβανομένης της απαίτησης να υποβληθούν σε αρκετές ημέρες χημειοθεραπείας υψηλής δόσης για να δημιουργηθεί χώρος για τα τροποποιημένα κύτταρα.
Η χρήση του Casgevy, τουλάχιστον αρχικά, πιθανότατα θα είναι περιορισμένη.
Ορισμένα προγράμματα υγείας ενδέχεται να μην καλύπτουν το Casgevy λόγω της τιμής του 2,2 εκατομμυρίων δολαρίων ανά ασθενή.
Και άλλο φάρμακο
Σημειώνεται πως ο FDA ενέκρινε επίσης την Παρασκευή μια δεύτερη θεραπεία για τη δρεπανοκυτταρική νόσο που ονομάζεται Lyfgenia, η οποία παρασκευάζεται από την Bluebird Bio.
Αυτή η θεραπεία τροποποιεί γενετικά τα κύτταρα των ασθενών για να παράγει ένα υποκατάστατο αιμοσφαιρίνης.
Η Bluebird είπε ότι θα χρεώσει 3,1 εκατομμύρια δολάρια για τη Lyfgenia.
www.bankingnews.gr
Η νέα θεραπεία, που ονομάζεται Casgevy και αναπτύχθηκε από τη Vertex Pharmaceuticals και την CRISPR Therapeutics, εγκρίθηκε την Παρασκευή για τη θεραπεία ατόμων που πάσχουν από τη δρεπανοκυτταρική νόσο.
Η απόφαση ορόσημο της Υπηρεσίας Τροφίμων και Φαρμάκων προαναγγέλλει ένα ισχυρό νέο είδος φαρμάκου, που απενεργοποιεί ή αντικαθιστά τα γονίδια για να αντιμετωπίσει καταστάσεις που μπερδεύουν εδώ και καιρό γιατρούς και ερευνητές.
Αρκετές εταιρείες αναπτύσσουν θεραπείες με βάση το Crispr για ασθένειες όπως οι καρδιακές παθήσεις, ο καρκίνος και οι σπάνιες γενετικές διαταραχές.
Οι τεχνικές γονιδιακής επεξεργασίας επόμενης γενιάς υπόσχονται να διευκολύνουν τη χορήγηση των θεραπειών με λιγότερες παρενέργειες.
Πώς λειτουργεί το Casgevy για δρεπανοκυτταρικούς ασθενείς
Η δρεπανοκυτταρική νόσος εμφανίζεται όταν ένα άτομο κληρονομεί δύο ανώμαλα αντίγραφα του γονιδίου της αιμοσφαιρίνης, ένα από κάθε γονέα.
Αυτό το γονίδιο εμφανίζεται στο 11ο χρωμόσωμα.
Υπάρχουν αρκετοί υποτύποι, ανάλογα με την ακριβή μετάλλαξη σε κάθε γονίδιο αιμοσφαιρίνης.
Το Casgevy αναζητά ένα διαφορετικό γονίδιο που, όταν απενεργοποιηθεί, επιτρέπει την παραγωγή μιας μορφής αιμοσφαιρίνης που παράγεται όταν τα μωρά βρίσκονται στη μήτρα και παρέχει ένα λειτουργικό υποκατάστατο για την κακή αιμοσφαιρίνη ενηλίκων που προκαλείται από τη δρεπανοκυτταρική αναιμία.
Η έγκριση της θεραπείας «υπόσχεται γενετικές θεραπείες που επιδιώκουν να θεραπεύσουν την ασθένεια στην πηγή κάνοντας μια στοχευμένη αλλαγή στο DNA ενός ατόμου», δήλωσε η Jennifer Doudna, η οποία μοιράστηκε το βραβείο Νόμπελ το 2020 για το έργο της που βοήθησε στην ανακάλυψη του Crispr.
«Σχεδόν αλλάζει τον τρόπο που ορίζουμε ένα φάρμακο».
Το Casgevy είναι ένα πρώτο βήμα για την παροχή θεραπειών με βάση το Crispr στους ασθενείς.
Σε αντίθεση με τα φάρμακα Crispr που βρίσκονται υπό ανάπτυξη, επεξεργάζεται γονιδιακά τα κύτταρα ενός ασθενούς σε ένα εργαστήριο και όχι μέσα στο σώμα του ασθενούς.
Η επεξεργασία κυττάρων εκτός του σώματος βοηθά να διασφαλιστεί ότι η θεραπεία δεν θα κάνει κατά λάθος αλλαγές σε άλλα γονίδια που δεν εμπλέκονται στη νόσο.
Αλλά είναι πιο δύσκολο για τους ασθενείς, συμπεριλαμβανομένης της απαίτησης να υποβληθούν σε αρκετές ημέρες χημειοθεραπείας υψηλής δόσης για να δημιουργηθεί χώρος για τα τροποποιημένα κύτταρα.
Η χρήση του Casgevy, τουλάχιστον αρχικά, πιθανότατα θα είναι περιορισμένη.
Ορισμένα προγράμματα υγείας ενδέχεται να μην καλύπτουν το Casgevy λόγω της τιμής του 2,2 εκατομμυρίων δολαρίων ανά ασθενή.
Και άλλο φάρμακο
Σημειώνεται πως ο FDA ενέκρινε επίσης την Παρασκευή μια δεύτερη θεραπεία για τη δρεπανοκυτταρική νόσο που ονομάζεται Lyfgenia, η οποία παρασκευάζεται από την Bluebird Bio.
Αυτή η θεραπεία τροποποιεί γενετικά τα κύτταρα των ασθενών για να παράγει ένα υποκατάστατο αιμοσφαιρίνης.
Η Bluebird είπε ότι θα χρεώσει 3,1 εκατομμύρια δολάρια για τη Lyfgenia.
www.bankingnews.gr
Σχόλια αναγνωστών